根据药明康德内容部的数据统计，今年11月全球生物医药行业发生了169起融资事件。值得注意的是，其中17起为大额融资，涉及资金超过5000万美元，公开披露的总融资额已超35亿美元。这些融资主要集中在C轮及更早期的融资阶段。 通过梳理这些融资活动、涉及的公司和产品管线，我们发现这些公司在所研发的疗法上展现出丰富多样性：除了传统的小分子药物外，获得融资的公司正在研发的疗法包括核酸药物、细胞和基因疗法、癌症疫苗、抗体偶联药物（ADC）、以及多特异性抗体等新型治疗模式。特别是，不少公司正在将人工智能（AI）技术应用于新药的研发过程中，显示了AI在药物研发领域的不断增长和潜在影响力。 在接下来的内容中，我们将依据公开的资料为读者详细介绍12家生物医药公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。 Gate Bioscience：分子门控药物研发公司 11月1日，Gate Bioscience公司宣布完成6000万美元的A轮融资并走出隐匿模式，同时公布其所开发的创新小分子类型——分子门控（molecular gates）——科学平台。该公司的融资获得包含Versant Ventures、a16z Bio+Health、ARCH Venture Partners和GV等知名风投公司的支持。该公司成立于2021年，由Generate：Biomedicines创始团队成员Jordi Mata‐Fink博士所共同创立。 分子门控是新一类小分子药物，通过与位于内质网的易位蛋白质（translocon）复合体结合，识别并阻止特定的致病蛋白离开离开内质网被分泌到细胞外，同时允许其他非靶向蛋白能够正常分泌。这些被阻断、无法分泌的致病蛋白，则会被重新定向以被降解。因此分子门控药物得以在细胞内部、从源头阻断致病细胞外蛋白的产生。Gate公司的分子门控发现平台（Molecular Gate Discovery Platform）能够以高通量方式筛选小分子文库，同时对整个分泌蛋白组进行全面、定量的分析，以开发选择性疗法。 Gate公司的现任首席执行官是Jordi Mata-Fink博士，在加入Gate公司之前，他曾在Flagship Pioneering工作，帮助创立并启动了多家生物技术公司，包括Editas Medicine、Rubius Therapeutics和Generate Biomedicines。 Terremoto Biosciences：共价药物研发公司 11月2日，Terremoto Biosciences宣布成功完成了1.75亿美元的Ｂ轮融资轮。这轮投资包括新投资者EcoR1 Capital、Novo Holdings和Cormorant Capital在内的投资者，此外还获得现有投资者OrbiMed和Third Rock Ventures的持续支持。 Terremoto是一家药物发现和开发公司，致力于利用一种创新的扩展共价技术来开发精确的小分子治疗药物，旨在治疗一系列严重和危及生命的疾病。该公司正在战略性地部署其开创性技术，不仅开发针对既定药物靶标的潜在“best-in-class”疗法，还发现、开发针对高价值靶标的突破性疗法，以治疗那些具未竟医疗需求的疾病。 随着这一新资本的注入，Terremoto Biosciences公司已经累计获得了2.5亿美元的总资金。这些资金将被用于增强公司的专有平台和加速几个专有的发现和开发协议，所有这些疗法都集中于对抗代表重大未竟医疗需求的疾病。 Peter Thompson博士、Matthew Jacobson博士与Jack Taunton博士是Terremoto公司的共同创始人。Thompson博士是公司的现任首席执行官，他同时也是OrbiMed的普通合伙人，拥有30多年的行业经验。他曾在Becton-Dickinson和Chiron担任高管职务，共同创立了Trubion Pharmaceuticals并担任首席执行官，另共同创立等多家生物科技公司。 Lexeo Therapeutics：临床阶段基因疗法研发公司 11月3日，Lexeo Therapeutics宣布将通过IPO募集约1亿美元。 Lexeo Therapeutics是一家处于临床阶段的基因药物公司，致力于通过应用开创性科学技术从根本上改变遗传性心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的治疗方式。目前，Lexeo公司已有两款产品处于临床开发阶段： LX2006是一种候选基因疗法，旨在递送功能性FXN基因，用于治疗弗里德希氏共济失调心肌病——这是弗里德希氏共济失调患者最常见的死亡原因。LX2006通过促进frataxin蛋白的表达，以恢复心肌细胞正常的线粒体功能和能量生产。LX2006目前正在一项针对弗里德希氏共济失调心肌病患者的1/2期临床试验中进行评估。美国FDA已授予LX2006治疗弗里德希氏共济失调的罕见儿科疾病认定和孤儿药资格。 Lexeo公司旗下另一款处于临床阶段的疗法是LX1001，这是一种候选基因疗法，通过递送APOE2基因以治疗APOE4基因纯合型阿尔茨海默病患者。LX1001目前正在进行一项开放标签、剂量递增的1/2期临床试验。LX1001已被FDA授予快速通道资格，用于治疗APOE4纯合型早期阿尔茨海默病患者，以延缓疾病的进展。 ▲Lexeo Therapeutics产品管线 Lexeo公司的现任首席执行官是Nolan Townsend先生，他拥有丰富的行业经验，曾在多家生物医药公司和生物技术行业组织中担任重要职务。 Kynexis Therapeutics：脑部疾病精准疗法研发公司 11月7日，Kynexis Therapeutics宣布完成了5700万欧元的A轮融资，本次融资由Forbion领投，Ysios Capital和Sunstone Life Science Ventures参投。Kynexis公司计划利用这笔资金推进其候选疗法KYN-5356的临床开发。 Kynexis Therapeutics是一家专注于脑部疾病精准治疗的生物技术公司，旨在推进脑部疾病的精准治疗，采用基于生物标志物的方法来推进精神分裂症相关认知障碍的疗法开发。通过利用大数据，Kynexis公司正以犬尿氨酸通路中的一种关键酶KAT-II为靶点，根据该疾病的潜在人类生物学因果关系对患者进行识别和分层。公司的主打候选药物KYN-5356是一类小分子药物，对KAT-II具有强效和高选择性，用于治疗与精神分裂症相关的认知障碍。 Kynexis公司由Forbion和Ysios Capital共同创建，公司拥有一支专业的领导团队，团队成员在神经精神疾病药物发现与开发领域积累了数十年的经验。公司目前的首席执行官是Kees Been先生，他曾担任过多家生物医药公司的高管职位，为阿尔茨海默病（PSEN1基因突变携带者）、帕金森病（GBA1基因突变携带者）以及与精神分裂症相关的认知障碍患者开发新疗法。 OrsoBio：代谢紊乱治疗药物研发公司 11月7日，OrsoBio公司宣布完成6000万美元A轮融资。本轮融资由Longitude Capital和Enavate Sciences共同领投，现有投资者Samsara BioCapital和NuevaBio以及新投资者礼来公司也参与其中。此次融资将支持OrsoBio公司以肥胖为焦点的产品管线的发展。 OrsoBio公司致力于开发治疗2型糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肥胖等严重代谢紊乱的药物。其主要产品TLC-3595是一种口服的ACC2别构抑制剂，正在胰岛素抵抗和糖尿病患者中启动2a期临床试验。临床前研究显示，TLC-3595可增加脂肪酸氧化，减少肌肉、肝脏和心脏中的异位脂质积累，并改善胰岛素敏感性。除TLC-3595外，公司的研发管线还包括治疗代谢性和炎症性肝肾疾病的ACMSD抑制剂、针对严重高甘油三酯血症（SHTG）和NASH患者的LXR反向激动剂TLC-2716以及线粒体原载体组合。 公司的创始人兼首席执行官是Mani Subramanian博士，他曾担任吉利德科学（Gilead Sciences）高级副总裁兼肝病治疗领域主管，负责监督多种病毒性肝炎疗法（Sovaldi、Harvoni、Epclusa、Vosevi、Vemlidy）以及治疗NASH和其他肝病的化合物组合获得批准，拥有丰富的新药开发和企业管理经验。 CARGO Therapeutics：CAR-T细胞疗法研发公司 11月9日，CARGO Therapeutics宣布登陆纳斯达克，通过IPO募集资金约2.813亿美元。 CARGO Therapeutics致力于研发新型CAR-T细胞疗法，旨在克服获批细胞疗法的局限性，包括疗效持久性有限、安全性和供应不可靠等问题。该公司主打候选项目CRG-022是一种自体CD22 CAR-T细胞疗法，将在对靶向CD19 CAR-T细胞疗法产生耐药的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中进行2期临床试验。此外，公司正在利用其专有的细胞工程平台技术，开发一系列包含多个转基因疗法的项目管线，旨在增强CAR-T细胞持久性和向肿瘤病灶的迁移能力，并帮助抵御肿瘤耐药性和T细胞耗竭。 ▲CARGO Therapeutics产品管线 CARGO公司的总裁兼首席执行官是Gina Chapman女士，她在多个治疗领域拥有30多年的商业和运营经验，在制定战略、组建团队和推动成果转化方面成绩斐然。Chapman女士在接受药明康德内容团队“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列活动专访时曾表示，现今自体CAR-T疗法的最大障碍之一是仅有少数患者能够接受此类疗法，因此该公司特别强调开发高效病毒载体表达平台、通过自动化与快速分析流程以减少生产成本，以增加该类疗法对患者与医护人员的可及性。 VectorY Therapeutics：基因疗法研发公司 11月13日，VectorY Therapeutics宣布完成1.29亿欧元A轮融资。该公司旨在开发利用载体表达的抗体疗法，用于治疗神经退行性疾病。获得的资金将用于支持其主要项目VTx-002的临床开发。 VectorY公司的技术平台将精准治疗性抗体的潜力与一次性基于AAV载体的递送技术结合起来，将治疗性抗体递送到中枢神经系统中，治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）、亨廷顿病等神经退行性疾病。 公司的主要项目VTx-002旨在延缓ALS患者的病情恶化，提高他们的生活质量。VTx-002目前处于临床前开发阶段，它是一种利用载体表达的抗体，可选择性地清除神经细胞胞质中折叠错误和聚集的TDP-43蛋白。因此，它能恢复TDP-43在细胞核中的基本功能，从而保护神经细胞的功能和健康。 公司的共同创始人兼现任首席执行官是Sander van Deventer博士，他拥有25年的药物开发经验。此外，他同时也是生命科学风险投资公司Forbion的共同创始人，并担任该公司的运营合伙人。在创办VectorY公司之前，他先后担任过多家生物医药公司的高级管理职务，还曾经是任阿姆斯特丹学术医学中心的实验医学和胃肠病学系教授以及莱顿大学（University of Leiden）转化胃肠病学教授，学术研究成果斐然。 Nouscom：癌症疫苗研发公司 11月14日，Nouscom公司宣布完成超额认购的C轮股权融资，共筹集了6750万欧元（折合7200万美元）。募集资金将用于继续推进和扩大Nouscom全资拥有的临床管线。 本轮融资由Andera Partners、Bpifrance（通过旗下InnoBio 2 fund进行投资）和M Ventures共同领投，Revelation Partners、Indaco Venture Partners、Panakès Partners、XGen Ventures和其他未披露的投资者也参与其中，现有投资者5AM Ventures、EQT Life Sciences和Versant Ventures也继续提供资助。 Nouscom是一家处于临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发以新抗原为靶点、基于病毒载体的现货型和个体化癌症疫苗，旗下主要产品包括针对209个共有新抗原的现货型癌症疫苗NOUS-209以及个体化癌症免疫疗法NOUS-PEV。NOUS-209目前正在随机2期临床试验中进行测试，与帕博利珠单抗联合用于治疗错配修复缺陷/微卫星不稳定（dMMR/MSI）转移性结直肠癌（mCRC）。此外，Nouscom公司已经完成评估NOUS-PEV与检查点抑制剂联合治疗晚期黑色素瘤患者的1b期临床研究，并开展针对具有高度未竟医疗需求适应症的随机2期临床试验。 Nouscom公司的现任首席执行官是Marina Udier博士，她曾在诺华公司（Novartis）担任多个高级开发和商务拓展职位，在测试业务和体外诊断领域积累了丰富的经验。 EyeBio：视网膜疾病药物研发公司 11月14日，Eyebiotech（以下简称Eyebio）公司宣布成功完成6500万美元的A轮扩展融资，使得该公司迄今为止的融资总额达到1.3亿美元。EyeBio公司将利用融资所得资金加快推进公司的临床开发计划，并进一步完善其创新视网膜产品管线。 新投资者贝恩资本生命科学基金（Bain Capital Life Sciences）、Omega Funds和Vertex Ventures HC加入了本轮融资，现有投资者SV Health Investors、Jeito Capital、Samsara Biocapital和MRL Ventures Fund也参与了本轮融资。 EyeBio公司是一家处于临床阶段的私营眼科生物技术公司，致力于开发新一代眼科疾病疗法。公司由David Guyer博士和Tony Adamis博士于2021年8月创立，其领导团队在眼科药物开发方面拥有世界一流的业绩记录。 公司的主打产品restoret是一种处于临床阶段的三特异性抗体，它是Wnt信号通路的激动剂。Restoret通过玻璃体内注射给药，用于治疗以渗漏为特征的视网膜疾病，包括新生血管性老年黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和家族性渗出性玻璃体视网膜病变。Restoret的作用机制是通过激活Wnt通路来恢复和维持视网膜血屏障，从而消除视网膜血管疾病中的渗漏症状。 EyeBio公司的联合创始人、总裁及首席执行官是David Guyer博士，他同时是SV Health Investors的风险合伙人，也是 Iveric Bio（前身为Ophthotech）的联合创始人、前首席执行官兼执行主席。在共同创办EyeBio公司之前，他曾是纽约大学医学院眼科系主任兼教授，在眼科治疗领域拥有深厚的学术研究及业界经验。 MBrace Therapeutics：抗体偶联药物研发公司 11月14日，MBrace Therapeutics宣布完成8500万美元的B轮融资，此次融资使公司的融资总额达到1.1亿美元。资金将用于支持临床开发项目，包括其主要ADC项目MBRC-101的首次人体临床试验。 本轮融资由TPG主导，通过其专门的生命科学基金TPG Life Sciences Innovations（TPG LSI）和The Rise Fund对公司进行投资。本轮投资还包括新投资者Avidity Partners和Cowen Healthcare Investments，以及现有投资者Venrock和Alta Partners。 MBrace Therapeutics是一家处于临床阶段的医药公司，由Isan Chen博士、Renata Pasqualini博士和Wadih Arap博士于2020年6月创立，专注于新型癌症治疗药物的开发和商业化。MBrace公司利用其创始人首创的技术，针对确定的靶点开发新型ADC分子，从而为癌症患者开发创新疗法。公司的主要ADC候选药物是MBRC-101，其靶点为EphA5受体酪氨酸激酶，EphA5存在于多种癌症中，包括但不限于乳腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌、胃癌和胰腺癌。目前该项目仍处于临床前研究阶段。 MBrace Therapeutics的现任总裁及首席执行官是Isan Chen博士，他在肿瘤学和临床试验方面拥有20多年的经验，此外他还拥有与美国和欧洲监管机构互动的丰富经验。在加入MBrace Therapeutics之前，Chen博士曾担任多家生物医药公司的高管职务，任职期间负责了多项药物的开发工作，并成功将这些药物推向市场。 NMD Pharma：神经肌肉疾病小分子疗法研发公司 11月15日，NMD Pharma宣布已在B轮融资中筹集到7500万欧元（约合8000万美元），此次融资由现有投资者Jeito Capital领投，包括Novo Holdings、Lundbeckfonden BioCapital、INKEF Capital和Roche Venture Fund在内的其他现有投资者也参与其中。 融资所得资金将用于完成公司的主要产品氯离子通道（ClC-1）抑制剂NMD670的三项2期临床研究。这三项研究将分别评估ClC-1抑制剂在AChR和MuSK抗体阳性重症肌无力症、脊髓性肌萎缩症和沙尔科-马里-图思病（Charcot-Marie-Tooth disease）中的新作用机制。此外，NMD Pharma还将继续扩大其ClC-1抑制剂分子管线，并寻求治疗其他神经肌肉疾病的未披露靶点。新资金还将用于扩大NMD Pharma在丹麦和美国的临床和商业运营。 NMD Pharma是一家致力于为神经肌肉疾病患者开发新型改良疗法的临床阶段生物技术公司，其主要产品NMD670是一款ClC-1抑制剂，旨在增强神经肌肉传导，以期恢复一系列罕见神经肌肉疾病的肌肉功能。目前，该药物正在针对重症肌无力和脊髓性肌萎缩症的2期临床研究中进行测试。此外，另一款ClC-1抑制剂NMD1343也进入1期临床研究阶段，用于罕见性神经肌肉疾病的治疗。 ▲NMD Pharma产品管线 NMD Pharma的现任首席执行官是Thomas Holm Pedersen博士，他同时也是该公司的共同创始人。任职期间，Pedersen博士领导了公司的多轮融资，在他的领导下，NMD Pharma在2018年完成了欧洲该行业规模最大的A轮融资之一，显示了他在资本运作方面的卓越能力。 T-Therapeutics：癌症细胞疗法研发公司 11月15日，T-Therapeutics宣布成功完成4800万英镑（约合5900万美元）A轮融资。该轮融资由Sofinnova Partners、F-Prime Capital、Digitalis Ventures和Cambridge Innovation Capital领投，赛诺菲风投和剑桥大学创投基金也参与了投资。这笔资金将用于发现和开发针对癌症和炎症性疾病的新型TCR治疗药物。 T-Therapeutics源自剑桥大学，是一家下一代T细胞受体（TCR）研发公司。该公司开发了一种独有的转基因小鼠平台OpTiMus，它能生成包含几乎无限多优化TCR的TCR库，为设计开创性疗法提供基础构件。T-Therapeutics正在构建一个针对癌症治疗的多样化TCR药物组合，这些药物旨在克服现有TCR治疗方法的局限性，后者仅适用于某些癌症，缺乏特异性，并可能导致显著的副作用。此外，T-Therapeutics还将开发针对各种自身免疫性疾病的药物。 T-Therapeutics的团队由经验丰富的抗体工程师和药物开发专家组成，他们曾负责创建Kymab和PetMedix抗体发现平台及其管线，以及在Adaptimmune和GSK的其他重大发现。公司的现任首席执行官是Allan Bradley博士，他同时也是剑桥大学医学系教授，拥有深厚的学术研究功底。此外，他还参与创办了多家生物技术公司。
